Pfizer suspende ensayo de terapia génica experimental tras «repentina» muerte de un niño

El gigante farmacéutico Pfizer detuvo un estudio de una terapia génica experimental para la distrofia muscular después de que un niño que recibió el tratamiento falleciera debido a un paro cardíaco.

La compañía con sede en la ciudad de Nueva York reveló la repentina muerte del niño en una carta comunitaria compartida a través del grupo de defensa sin fines de lucro Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

El menor, cuya identidad no fue revelada por la empresa, formaba parte del estudio «DAYLIGHT» de fase 2 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) que reclutó a niños de entre 2 y 4 años de edad. El pequeño paciente había recibido dosis del medicamento experimental fordadistrogene movaparvovec a inicios de 2023.

El estudio ha concluido, dijo Pfizer.

La dosificación inicial para un ensayo de fase 3 controlado con placebo y aleatorizado que evalúa su terapia para DMD, llamada CIFFREO, también se completó en 2023, afirmó la empresa.

El ensayo utilizó un diseño de cruce para examinar si el fordadistrogene movaparvovec podría frenar la progresión de la DMD en niños de cuatro a menos de ocho años, en comparación con un placebo.

Sin embargo, como resultado de la muerte del niño, Pfizer ha pausado la dosificación asociada con la porción de cruce del ensayo CIFFREO mientras investiga el fallecimiento.

La farmacéutica agregó que está trabajando con los reguladores y el Comité de Monitoreo de Datos externo e independiente para aprender más sobre la posible causa de la muerte del menor.

«En nombre de todos en Pfizer, extendemos nuestras condolencias a su familia, amigos y aquellos más cercanos a su cuidado», escribió Pfizer en la carta. «La seguridad y el bienestar de los pacientes en nuestros ensayos clínicos sigue siendo nuestra máxima prioridad, y estamos comprometidos a compartir más información con la comunidad médica y de pacientes tan pronto como podamos».

Mientras Pfizer ha pausado la dosificación en el ensayo CIFFREO, pero otras actividades del ensayo continúan según lo programado, dijo la compañía.

La distrofia muscular de Duchenne es una de las formas más graves de distrofia muscular genética, según los Institutos Nacionales de Salud (NIH). Ocasiona una degeneración progresiva de los músculos y debilidad debido a alteraciones en la proteína distrofina, esencial para mantener la integridad de las células musculares.

Los primeros síntomas aparecen en la infancia temprana, alrededor de los 2 o 3 años, con dificultades para saltar, correr, caminar, agrandamiento de las pantorrillas y una marcha anormal. Conforme avanza, la enfermedad puede dañar los músculos cardíacos y respiratorios, llevando eventualmente a insuficiencia respiratoria aguda.

Si bien esta condición afecta principalmente a los varones, con una incidencia de 1 en cada 3500 nacimientos masculinos a nivel mundial, en raros casos también puede manifestarse en niñas, afirma la Asociación de Distrofia Muscular.

Esta no es la primera vez que alguien muere participando en la terapia génica de Pfizer.

La compañía reveló en 2021 que un joven participante había fallecido en la cohorte no ambulatoria de su ensayo de terapia génica de mini-distrofina de fase 1b para la DMD y compartió sus condolencias con su familia, amigos y «aquellos más cercanos a su cuidado».

Como resultado de esa muerte, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) colocó la Solicitud de Nueva Droga en Investigación (IND) de la empresa en espera clínica antes de levantar la espera en abril de 2022.

La noticia de esta última muerte del niño llega después que Mikael Dolsten, director científico de Pfizer y presidente de investigación y desarrollo, elogiara el fordadistrogene movaparvovec durante la llamada de ganancias del tercer trimestre de 2023 de la empresa en octubre.

«Creo que nuestra terapia génica para la DMD ha mostrado un efecto muy consistente en los biomarcadores y los puntos finales funcionales», dijo Dolsten en ese momento, y agregó que los datos funcionales que la empresa había reportado hasta ese punto habían dado «señales alentadoras tanto en los niños más pequeños como en los un poco mayores».