EE.UU. acelera aprobación de fármaco para tratar trastorno relacionado con el autismo
El secretario de Salud de Estados Unidos, Robert F. Kennedy Jr., podría concretar en los próximos meses un avance relevante para la política sanitaria de la administración Trump, luego de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) decidiera agilizar la aprobación del uso del fármaco leucovorina en el tratamiento de un desorden metabólico vinculado al autismo.
La medida se apoya en un procedimiento excepcional que evita prolongados ensayos clínicos o actualizaciones extensas en el etiquetado de medicamentos genéricos. Para ello, la FDA recurrió a GlaxoSmithKline (GSK), que prepara la solicitud para la revalidación de Wellcovorin, la versión original del fármaco, hoy disponible también en formato genérico como ácido folínico.
De acuerdo con expertos del sector farmacéutico, una vez presentada la solicitud, el organismo regulador podría aprobarla en un plazo de entre cuatro y seis meses, o incluso antes. Esto daría a los médicos una justificación formal para recetar leucovorina en casos de deficiencia cerebral de folato, un trastorno metabólico que puede generar síntomas neurológicos asociados al autismo.
Crece la demanda del fármaco
El interés por el medicamento se incrementó en los últimos meses, especialmente tras un reportaje televisivo sobre su uso en un niño no verbal de cinco años y, más recientemente, luego de que el presidente Donald Trump lo mencionara públicamente.
“Las llamadas han aumentado de manera notable”, señaló Larry Gray, especialista en pediatría del desarrollo y la conducta en el Hospital Infantil Lurie de Chicago. Pese a que el tratamiento aún no está aprobado específicamente para el autismo, médicos pueden recetarlo bajo uso off-label, lo que ha generado debate en la comunidad científica.
El propio Kennedy ha calificado el aumento de los diagnósticos de autismo en el país —que afectan a uno de cada 31 niños según estimaciones— como una epidemia, y se comprometió a impulsar respuestas tanto en el origen del trastorno como en posibles tratamientos.
En un evento en la Casa Blanca el pasado 22 de septiembre, junto a Trump y otros funcionarios, respaldó la leucovorina como terapia potencial, aunque también despertó polémica al advertir sobre el consumo de paracetamol durante el embarazo.
Ensayos clínicos
La FDA basó su decisión en un análisis de 40 casos clínicos recopilados en publicaciones entre 2009 y 2024. Con ello reactivó la antigua autorización de GSK y abrió el camino para que la actualización del etiquetado se extienda luego a los fabricantes de genéricos, según lo exige la legislación estadounidense.
Actualmente se desarrollan tres ensayos clínicos de fase intermedia en Estados Unidos, que evalúan una versión líquida del medicamento para tratar dificultades tempranas del lenguaje en niños con autismo. Los primeros resultados podrían conocerse en diciembre, aunque las conclusiones definitivas tomarán más tiempo.
Mientras tanto, el cambio regulatorio permitiría ampliar la cobertura de seguros para el uso de leucovorina en casos de deficiencia cerebral de folato, cumpliendo así con uno de los compromisos de Kennedy dentro de la iniciativa Make America Healthy Again, respaldada por el presidente Trump.
